Consumption of drugs for Alzheimer's disease on the Brazilian private market / Consumo de medicamentos para doença de Alzheimer no mercado privado brasileiro

ABSTRACT OBJECTIVE To analyze the consumption of drugs for Alzheimer's disease on the Brazilian private market and its geographical distribution from 2014 to 2020. METHODS National data from the Brazilian National System of Controlled Product Management were used, regarding sales of donepezil, galantamine, rivastigmine, and memantine from January 2014 to December 2020. Sales data were used as a proxy for drug consumption and expressed as defined daily dose/1,000 inhabitants/year at national, regional, federative unit and microregion levels. RESULTS Drug consumption went from 5,000 defined daily doses/1,000 inhabitants, in 2014, to more than 16,000/1,000 inhabitants, in 2020, and all federative units showed positive variation. The Brazilian Northeast had the highest cumulative consumption in the period but displayed microregional disparities while the North region had the lowest consumption. Donepezil and memantine were the most consumed drugs, with the highest growth in consumption from 2014 to 2020. CONCLUSION The consumption of medicines indicated to treat Alzheimer's disease tripled in Brazil between 2014 and 2020, which may relate to the increase in the prevalence of the disease in the country, greater access to health services, and inappropriate use. This challenges managers and healthcare providers due to population aging and the increased prevalence of chronic-degenerative diseases.

RESUMO OBJETIVO Analisar o consumo de medicamentos para a doença de Alzheimer no mercado privado brasileiro e sua distribuição geográfica entre os anos de 2014 e 2020. MÉTODOS Foram utilizados dados do Sistema Nacional de Gerenciamento de Produtos Controlados relativos às vendas de donepezila, galantamina, rivastigmina e memantina, entre janeiro de 2014 a dezembro de 2020, em todo o território nacional. Os dados de venda foram utilizados como proxy para o consumo dos medicamentos, avaliado em dose diária definida (DDD)/1.000 habitantes/ano em nível nacional, regional, por unidade federativa e microrregião. RESULTADOS O consumo dos medicamentos passou de 5.000 DDD/1.000 habitantes em 2014 para mais de 16.000 DDD/1.000 habitantes em 2020, e todas as unidades de federação apresentaram variação positiva. A região Nordeste apresentou o maior consumo acumulado no período, porém exibiu disparidades microrregionais. A região Norte apresentou o menor consumo. Os medicamentos mais consumidos foram donepezila e memantina, os quais também apresentaram maior crescimento do consumo no intervalo de tempo entre os anos de 2014 e 2020. CONCLUSÃO O consumo de medicamentos para o tratamento da doença de Alzheimer triplicou no Brasil entre os anos de 2014 e 2020, o que pode estar relacionado ao aumento da prevalência da doença no país e/ou maior acesso a serviços de saúde, assim como estar ligado, também, à utilização inapropriada destes medicamentos. Este é um desafio para gestores e profissionais de saúde num cenário de envelhecimento populacional e aumento da prevalência de doenças crônico-degenerativas.

Acesso a Medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica: uma Revisão Integrativa / Access to drugs from the specialized component of pharmaceutical assistance: an integrative review / Acceso a medicamentos del componente especializado de asistencia farmacéutica: una revisión integradora

Objetivo:Descrever as dificuldades e/ ou facilidades encontradas no acesso a medicamentos do CEAF. Método: Revisão integrativa de literatura, com levantamento online no Portal de Periódicos Eletrônicos disponibilizado pela CAPES, nas Bases de Dados DOAJ, Latindex, SciELO Brazil e Medline Complete, com os Descritores em Ciências da Saúde: Assistência farmacêutica, Medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica e Acesso aos serviços de saúde. Foram selecionados nove artigos, sendo realizada análise descritiva, com a criação das categorias: Facilidades no acesso aos medicamentos do CEAF; Dificuldades no acesso aos medicamentos do CEAF. Resultados:As facilidades encontradas foram: descentralização; aumento de usuários; qualificação da equipe; encaminhamento dos documentos; preenchimento da prescrição médica com Denominação Comum Brasileira; infraestrutura; participação do farmacêutico; oferta de medicamentos em casa. Já as dificuldades foram: insuficiência de recursos; acesso a consultas; tempo para avaliação das solicitações; necessidade de incorporação de medicamentos; insuficiência de farmacêutico; falta de estrutura física; déficit de conhecimento dos médicos e farmacêuticos sobre os PCDT; ações judiciais. Conclusão: É necessário superar os desafios encontrados para que o acesso aos medicamentos do CEAF seja efetivado na prática enquanto direito de cidadania

Objective:To describe the difficulties and/or facilities encountered in accessing CEAF medication. Method:Integrative literature review, with online survey in the Electronic Journals Portal made available by CAPES, in the DOAJ, Latindex, SciELO Brazil and Medline Complete Databases, with the Health Sciences Descriptors: Pharmaceutical assistance, Medicines ofthe Specialized Component of Assistance Pharmaceuticals and Access to Health Services. Nine articles were selected, and a descriptive analysis was carried out, with the creation of the categories: Ease of access to CEAF medicines; Difficulties in accessing CEAF medicines. Results:The facilities found were: decentralization; increase in users; team qualification; routing of documents; filling out the medical prescription with Brazilian Common Denomination; infrastructure; pharmacist participation; supply of medicines at home. The difficulties were: insufficient resources; access to queries; time for evaluating requests; need for medication incorporation; pharmacist insufficiency; lack of physical structure; lack of knowledge of physicians and pharmacists about PCDT; judicial actions. Conclusion:It is necessary to overcome the challenges encountered so that access to CEAF medicines is implemented in practice as a right of citizenship.

Objetivo: Describir las dificultades y/o facilidades encontradas en el acceso a la medicación CEAF. Método:Revisión integrativa de la literatura, con encuesta en línea en el Portal de Revistas Electrónicas disponible por la CAPES, en las Bases de Datos DOAJ, Latindex, SciELO Brasil y Medline Complete, con los Descriptores de Ciencias de la Salud: Asistencia Farmacéutica, Medicamentos del Componente Especializado de Asistencia Farmacéutica y Acceso a los Servicios de Salud. Se seleccionaron nueve artículos y se realizó un análisis descriptivo, con la creación de las categorías: Facilidad de acceso a los medicamentos del CEAF; Dificultades en el acceso a los medicamentos del CEAF. Resultados:Las facilidades encontradas fueron: descentralización; aumento de usuarios; calificación del equipo; enrutamiento de documentos; diligenciamiento de la prescripción médica con Denominación Común Brasileña; infraestructura; participación farmacéutica; suministro de medicamentos a domicilio. Las dificultades fueron: recursos insuficientes; acceso a consultas; tiempo para evaluar las solicitudes; necesidad de incorporación de medicamentos; insuficiencia farmacéutica; falta de estructura física; falta de conocimiento de médicos y farmacéuticos sobre PCDT; acciones judiciales. Conclusión:Es necesario superar los desafíos encontrados para que el acceso a los medicamentos del CEAF sea implementado en la práctica como un derecho de ciudadanía.

Formulación magistral en pacientes con genodermatosis. Impacto en la calidad de vida: un estudio transversal / Effect of Drug Compounding on Quality of Life in Patients With Genodermatoses: A Cross-Sectional Study

Introducción El abordaje terapéutico de las manifestaciones cutáneas de las enfermedades raras es complejo. El objetivo principal de este trabajo consistió en determinar el impacto de la formulación magistral de dispensación hospitalaria en la calidad de vida de los pacientes con genodermatosis. Material y métodos Se diseñó un estudio descriptivo transversal. Se incluyeron pacientes con genodermatosis que recibieron tratamientos tópicos elaborados y dispensados por el Servicio de Farmacia Hospitalaria del Complejo Hospitalario Universitario de Pontevedra. Se recogieron datos demográficos, cuestionarios generales y específicos sobre la calidad de vida, y cuestionarios que evaluaban los tratamientos administrados y la adherencia terapéutica. Resultados Se incluyeron 9 pacientes. Se observó que, tras la terapia con fórmulas magistrales, hubo una reducción estadísticamente significativa del impacto en la calidad de vida de los pacientes. La satisfacción con los productos fue 2,8 sobre 25 (siendo 0 la mejor puntuación). La adherencia terapéutica superó el 89%. Conclusiones La formulación magistral permite el acceso a medicamentos huérfanos y no comercializados para numerosas enfermedades raras. Su impacto en la calidad de vida de los pacientes afectos de estas enfermedades ha sido escasamente estudiado. En la serie de pacientes que se presenta, la elaboración y dispensación hospitalaria de fórmulas magistrales específicas conllevó efectos positivos en su calidad de vida. Este estudio inicial ha derivado en otro trabajo multicéntrico, centrado en las ictiosis, donde previsiblemente aumentará el número de pacientes a incluir y permitirá confirmar nuestros resultados (AU)

Background Cutaneous manifestations are complicated to treat in rare diseases. The main aim of this study was to analyze the impact of compounded drugs prepared by hospital pharmacists on the quality of life of patients with genodermatoses. Material and methods We undertook a cross-sectional study of patients with genodermatoses treated with topical medications compounded and dispensed by the pharmacy at Complejo Hospitalario Universitario in Pontevedra, Spain. We collected demographic data and answers to questionnaires examining generic and disease-specific quality of life, treatment satisfaction, and treatment adherence.Results Nine patients were included. We observed a significant improvement in health-related quality of life following treatment with compounded drugs. Satisfaction with the topical medications was 2.8 on a scale of 0 (greatest satisfaction) to 25. Treatment adherence was 59%. Conclusions Drug compounding facilitates access to orphan drugs that are not available for many rare diseases. Few studies, however, have analyzed impact on quality of life in this setting. In this series of patients with genodermatoses, topical medications compounded and dispensed by a hospital pharmacy improved health-related quality of life. This preliminary study has given rise to a multicenter study of compounding for ichthyosis. We expect that analysis of a larger sample will confirm our findings (AU)

[Translated article] Effect of Drug Compounding on Quality of Life in Patients With Genodermatoses: A Cross-Sectional Study / Formulación magistral en pacientes con genodermatosis. Impacto en la calidad de vida: un estudio transversal

Background Cutaneous manifestations are complicated to treat in rare diseases. The main aim of this study was to analyze the impact of compounded drugs prepared by hospital pharmacists on the quality of life of patients with genodermatoses. Material and methods We undertook a cross-sectional study of patients with genodermatoses treated with topical medications compounded and dispensed by the pharmacy at Complejo Hospitalario Universitario in Pontevedra, Spain. We collected demographic data and answers to questionnaires examining generic and disease-specific quality of life, treatment satisfaction, and treatment adherence.Results Nine patients were included. We observed a significant improvement in health-related quality of life following treatment with compounded drugs. Satisfaction with the topical medications was 2.8 on a scale of 0 (greatest satisfaction) to 25. Treatment adherence was 59%. Conclusions Drug compounding facilitates access to orphan drugs that are not available for many rare diseases. Few studies, however, have analyzed impact on quality of life in this setting. In this series of patients with genodermatoses, topical medications compounded and dispensed by a hospital pharmacy improved health-related quality of life. This preliminary study has given rise to a multicenter study of compounding for ichthyosis. We expect that analysis of a larger sample will confirm our findings (AU)

Introducción El abordaje terapéutico de las manifestaciones cutáneas de las enfermedades raras es complejo. El objetivo principal de este trabajo consistió en determinar el impacto de la formulación magistral de dispensación hospitalaria en la calidad de vida de los pacientes con genodermatosis. Material y métodos Se diseñó un estudio descriptivo transversal. Se incluyeron pacientes con genodermatosis que recibieron tratamientos tópicos elaborados y dispensados por el Servicio de Farmacia Hospitalaria del Complejo Hospitalario Universitario de Pontevedra. Se recogieron datos demográficos, cuestionarios generales y específicos sobre la calidad de vida, y cuestionarios que evaluaban los tratamientos administrados y la adherencia terapéutica. Resultados Se incluyeron 9 pacientes. Se observó que, tras la terapia con fórmulas magistrales, hubo una reducción estadísticamente significativa del impacto en la calidad de vida de los pacientes. La satisfacción con los productos fue 2,8 sobre 25 (siendo 0 la mejor puntuación). La adherencia terapéutica superó el 89%. Conclusiones La formulación magistral permite el acceso a medicamentos huérfanos y no comercializados para numerosas enfermedades raras. Su impacto en la calidad de vida de los pacientes afectos de estas enfermedades ha sido escasamente estudiado. En la serie de pacientes que se presenta, la elaboración y dispensación hospitalaria de fórmulas magistrales específicas conllevó efectos positivos en su calidad de vida. Este estudio inicial ha derivado en otro trabajo multicéntrico, centrado en las ictiosis, donde previsiblemente aumentará el número de pacientes a incluir y permitirá confirmar nuestros resultados (AU)

Aquisição de medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica no estado do Rio de Janeiro (2017-2021) / Procurement of drugs from the Specialized Component of Pharmaceutical Assistance in the state of Rio de Janeiro (2017-2021)

Os medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) devido as suas especificidades, detém o maior recurso orçamentário na Secretaria de Estado de Saúde do Rio de Janeiro (SES-RJ). Este estudo analisou as compras de medicamentos do CEAF adquiridos pela SES-RJ entre abril de 2017 e abril de 2021, visando (1) traçar o perfil das compras segundo medicamentos adquiridos, modalidades de compra utilizadas, resultados das licitações, classes terapêuticas relacionadas e quantitativos solicitados nessas compras; (2) descrever as etapas do processo de aquisição; (3) mensurar o tempo de execução; e (4) identificar os principais obstáculos e recomendar estratégias para melhorar a eficiência das compras. Foi conduzido um estudo exploratório, descritivo, retrospectivo, com abordagem qualiquantitativa, proveniente de dados primários dos registros das compras da SES-RJ. As variáveis analisadas foram: grupo de financiamento, modalidade de compra, quantidade total solicitada, resultado do pregão eletrônico e tempo de execução das compras. Os medicamentos foram categorizados pela Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC). A etapa descritiva foi balizada pelo mapeamento de processos segundo as modalidades de compra. Na análise dos tempos processuais, foram empregadas medidas de tendência central. Para detecção de problemas e recomendação de estratégias, foram elencadas e avaliadas as etapas com tempo mais prolongado de execução. Nos quatro anos examinados, a SES-RJ realizou a compra de 188 medicamentos, de 27 classes terapêuticas, totalizando 105.227.010 unidades solicitadas. Os principais grupos ATC adquiridos foram: Agentes antineoplásicos e imunomoduladores (L); Sistema nervoso (N); Preparações hormonais sistêmicos, excluindo hormônios sexuais e insulinas (H); e Aparelho cardiovascular (C). Cerca de 83% das aquisições ocorreram por Licitação, com a predominância de itens pertencentes ao Grupo 2 do CEAF. Observou-se o crescimento da proporção de itens homologados ao longo do tempo, fortemente influenciada pelos desdobramentos da crise financeira e das trocas na gestão estadual. O mapeamento dos fluxos das compras e a mensuração dos seus tempos permitiu traçar o rito processual, elencar os setores estratégicos, as prováveis causas de morosidade e, consequentemente, elaborar orientações para melhorar o desempenho das compras estaduais. A análise das compras possibilitou compreender os fatores intrínsecos e extrínsecos relacionados ao ciclo de compras na Administração Pública e seus impactos na execução da política de Assistência Farmacêutica ao nível do estado do Rio de Janeiro.

The drugs from the Specialized Component of Pharmaceutical Assistance (CEAF) due to its specificities, it has the largest budget resource at Rio de Janeiro Secretary of State for Health (SES-RJ). This study analyzed procurements of CEAF drugs purchased by the SES-RJ between April 2017 to April 2021, aiming (1) profile the procurements according the drugs purchased, modes of purchase, results of the bids, related therapeutic classes and quantities requested in these purchases; (2) describe the steps of the procurement processes; (3) measure the execution time; and (4) identify the main obstacles and recommend strategies to improve for the efficiency of the purchases. It was designed an exploratory, descriptive and retrospective study, with a qualitative and quantitative approach, from the primary data by the SES-RJ procurement records. The variables analyzed were: financing group, modes of purchase, total quantity requested, results of the eletronic auctions and purchases execution time. The drugs were categorized by the Anatomical Therapeutic Chemical (ATC). The descriptive step was marked by the mapping of processes according to the modes of purchase. In the analysis of the processes times, were used measures of central tendency. For problems detection and recommendation of strategies, were listed and evaluated the steps with the longest execution time. In the four years examined, the SES-RJ bought 188 drugs, from 27 therapeutic classes, totaling 105.227.010 units requested. Main ATC groups involved in the purchases were: Antineoplastic and Immunomodulating Agents (L), Nervous System (N), Systemic Hormonal Preparations, excl. Sex Hormones and Insulins (H); and Cardiovascular System (C). About 83% of the acquisitions occurred through the bids, with a predominance to the items belonging to Grupo 2 of CEAF. It was observed an increase in the proportion of the homologated items over time, strongly influenced by the unfoldings of financial crisis and the changes in the state management. The mapping of the procurements flows and the measurement of their times allowed tracing the procedural rite, list the strategic sectors, the probable causes of delays and, consequently, to develop guidelines to improve the performance of the state procurements. The analysis of the purchases made it possible to understand the intrinsic and extrinsic factors related to the procurement cycle in the Public Administration and its impacts on the execution of the Pharmaceutical Assistance policy in the state of Rio de Janeiro.

Dispensación excepcional: una necesidad del paciente / Exceptional dispensation: need of the patient

No disponible

Monitoramento de tecnologias incorporadas no SUS: Monitoramento do transplante cardíaco no Brasil: 2000 a 2015 / Monitoring of technologies incorporated into the SUS: Incorporation monitoring of heart transplantation in Brazil: 2000 to 2015 / Monitoreo de tecnologías incorporadas al SUS: Monitoreo de la incorporación del trasplante de corazon en Brasil: 2000 a 2015

ACHADOS DO ESTUDO: Em uma coorte retrospectiva, com 16 anos de acompanhamento, foram identificados 2.211 indivíduos que realizaram transplantes cardíacos no Brasil, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS), e a sobrevida global estimada no término do acompanhamento foi de 30,5%. TECNOLOGIA: Neste documento discute-se o transplante cardíaco (TxC) e as terapias imunossupressoras utilizadas na manutenção do enxerto. TECNOLOGIA: Neste documento discute-se o transplante cardíaco (TxC) e as terapias imunossupressoras utilizadas na manutenção do enxerto. INDICAÇÃO: Pacientes com insuficiência cardíaca refratária ao tratamento farmacológico e/ou cirúrgico, com sintomas graves e incapacitantes, com alto risco de morte. DESCRIÇÃO DA TECNOLOGIA: Consiste na substituição cirúrgica de coração obtido de doador cadáver, em receptor selecionado por uma lista única, sem possibilidade de obtenção de cura por outras modalidades terapêuticas. OBJETIVO: Descrever características individuais, analisar a sobrevida do enxerto e seus fatores associados em pacientes que realizaram transplante cardíaco, atendidos pelo SUS. Além disso, avaliar a utilização da primeira linha dos esquemas de manutenção imunossupressora utilizados no Brasil, por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF), durante o período de 2000 a 2015. MÉTODOS: Foi construída uma coorte retrospectiva de pacientes que realizaram transplante cardíaco pelo SUS no Brasil. Os indivíduos foram acompanhados de 01/01/2000 a 31/12/2015. A probabilidade cumulativa de sobrevida do enxerto ao longo dos 16 anos de acompanhamento da coorte foi avaliada pelo método de Kaplan-Meier e as curvas de sobrevida, de acordo com os imunossupressores, foram comparadas pelo teste de log-rank. Os fatores que influenciam a sobrevida do enxerto foram avaliados pela análise univariada de Cox. Considerou-se como evento para perda do enxerto óbito e retransplante. RESUMO DOS RESULTADOS: Foram identificados 2.211 pacientes submetidos ao TxC de janeiro de 2000 a dezembro de 2014, com tempo médio de acompanhamento de 38 meses. A maioria dos pacientes era do sexo masculino (70,6%), e a maior parte foi submetida ao transplante na região Sudeste (54,7%). A probabilidade de estar vivo no primeiro e 16o ano de acompanhamento dos pacientes que realizaram transplante cardíaco no Brasil, no período estudado, foi de 71,1 e 30,5%, respectivamente. Pacientes homens, com idade acima de 65 anos e de cor da pele declarada branca ou parda apresentaram piores taxas de sobrevida. CONCLUSÃO: Os resultados aqui apresentados são de grande relevância para que se discuta a imunossupressão na manutenção dos enxertos do transplante cardíaco e possibilitam uma visão do panorama atual dos procedimentos realizados no SUS.

FINDINGS: In a cohort of 16 years of follow-up, 2,211 heart transplants were identified in Brazil, through the Unified Health System (SUS), and the estimated overall survival was 30.5%. TECHNOLOGY: This document discusses heart transplantation (TxC) and immunosuppressive therapies used in graft maintenance. INDICATION: Patients with heart failure refractory to pharmacological and / or surgical treatment, with severe and disabling symptoms, with a high risk of death. TECHNOLOGY DESCRIPTION: It consists of the surgical replacement of a heart obtained from a cadaver donor, in a recipient selected by a single list, with no possibility of obtaining a cure by other therapeutic modalities. OBJECTIVE: To analyze the characteristics and survival of patients who underwent a heart transplant, assisted by SUS, and the first line of immunosuppressive maintenance schemes used in Brazil, through the Specialized Component of Pharmaceutical Care (CEAF), during the period from 2000 to 2000. 2015. METHODS: A retrospective cohort was carried out with all patients submitted to TxC in the period between 01/01/2000 and 12/31/2014 through SUS. The individuals were followed up for at least one year, until 12/31/2015. All cases of death and retransplantation were considered as graft loss. RESULTS: 2,211 patients who underwent TxC from January 2000 to December 2014 were identified, with a mean follow-up time of 38 months. Most of the patients were male (70.6%), and most were submitted to transplantation in the Southeast (54.7%). The probability of being alive in the first and 16th year of monitoring of patients who underwent heart transplantation in Brazil is 71.1 and 30.5%, respectively. Male patients, over 65 years of age and skin color declared white or brown, had worse survival rates. Conclusion: The results presented here are of great relevance for discussing the effectiveness of cardiac transplants performed by SUS, as well as immunosuppression in the maintenance of grafts, and provide a view of the current panorama of procedures performed at SUS. CONCLUSION: The results presented here are of great relevance for discussing the effectiveness of cardiac transplants performed by SUS, as well as immunosuppression in the maintenance of grafts, and provide a view of the current panorama of procedures performed at SUS.

HALLAZGOS: en una cohorte de 16 años de seguimiento, se identificaron 2.211 trasplantes de corazón en Brasil, a través del Sistema Único de Salud (SUS), y la supervivencia global estimada fue del 30,5%. TECNOLOGÍA: este documento aborda el trasplante de corazón (TxC) y las terapias inmunosupresoras utilizadas en el mantenimiento del injerto. INDICACIÓN: Pacientes con insuficiencia cardíaca resistente al tratamiento farmacológico y / o quirúrgico, con síntomas graves e incapacitantes, con alto riesgo de muerte. INDICACIÓN: Pacientes con insuficiencia cardíaca resistente al tratamiento farmacológico y / o quirúrgico, con síntomas graves e incapacitantes, con alto riesgo de muerte. DESCRIPCIÓN DE LA TECNOLOGÍA: Consiste en el reemplazo quirúrgico de un corazón obtenido de un donante de cadáver, en un receptor seleccionado por una sola lista, sin posibilidad de obtener una cura por otras modalidades terapêuticas. OBJETIVO: analizar las características y la supervivencia de los pacientes que se sometieron a un trasplante de corazón, asistido por SUS, y la primera línea de esquemas de mantenimiento inmunosupresor utilizados en Brasil, a través del Componente Especializado de Atención Farmacéutica (CEAF), durante el período de 2000 a 2000 2015. MÉTODOS: se realizó una cohorte retrospectiva con todos los pacientes sometidos a TxC en el período comprendido entre el 01/01/2000 y el 12/31/2014 a través del SUS. Los individuos fueron seguidos durante al menos un año, hasta el 31/12/2015. Todos los casos de muerte y trasplante se consideraron como pérdida del injerto. RESULTADOS: se identificaron 2.211 pacientes que se sometieron a TxC desde enero de 2000 hasta diciembre de 2014, con un tiempo de seguimiento medio de 38 meses. La mayoría de los pacientes eran hombres (70,6%), y la mayoría fueron sometidos a trasplante en el sureste (54,7%). La probabilidad de estar vivo en el primer y décimo sexto año de monitoreo de pacientes que se sometieron a un trasplante de corazón en Brasil es 71.1 y 30.5%, respectivamente. Los pacientes masculinos, mayores de 65 años y con el color de la piel declarado blanco o marrón, tenían peores tasas de supervivencia. CONCLUSIÓN: Los resultados presentados aquí son de gran relevancia para discutir la efectividad de los trasplantes cardíacos realizados por el SUS, así como la inmunosupresión en el mantenimiento de los injertos, y proporcionan una visión del panorama actual de los procedimientos realizados en el SUS.

Análise do perfil e da frequência de erros de dispensação de medicamentos em um hospital de médio porte nos anos de 2009 a 2019 / Analysis of the profile and frequency of medication dispensing errors in a medium-sized hospital in the years 2009 to 2019

Objetivo: avaliar o perfil e a frequência de erros de dispensação de medicamentos entre os anos de 2009 e 2019 em um hospital de médio porte. Métodos: neste trabalho descritivo documental de abordagem quantitativa, os medicamentos envolvidos em erros de dispensação foram classificados de acordo com Anatomical Therapeutic Chemical (ATC) e medicamentos potencialmente perigosos. E os erros foram categorizados segundo guia da Política Nacional de Segurança do Paciente (PNSP). Resultados: os resultados demonstraram que os erros aumentaram no decorrer dos anos, apresentando 28 erros/mês no primeiro ano e 58,6 erros/mês no último, e que os tipos de erros mais frequentes são de omissão do envio (n=1532; 39,0%) e dispensação com dose ou quantidade errada (n=827; 21,0%). A classe de medicamento prescrita mais envolvida em erros foi a de agentes anti-infecciosos de uso sistêmico (n=806; 20,5%). Entre os medicamentos potencialmente perigosos, os de ação no sistema nervoso (n=271; 32,8%) foram os mais dispensados de forma errada, tendo, também, como principal tipo de erro, a omissão, e seu principal representante foi o diazepam (n=84; 31,0%). Conclusões: a quantidade de erros de dispensação (mais de um por dia, em média) evidencia a importância do profissional farmacêutico como potencializador para transformar esse cenário, tanto no âmbito gerencial ao propor barreiras de segurança, quanto clínico, ao acompanhar o processo de uso dos medicamentos.

Objetctive: to evaluate the profile and frequency of medication dispensing errors between the years of 2009 to 2019 in a medium-sized hospital. Methods: In this descriptive documentary work of quantitative approach, the drugs involved in dispensing errors were classified according to the Anatomical Therapeutic Chemical (ATC) and potentially dangerous drugs. The errors were categorized according to the guidelines of the National Policy for Patient Safety (NPPS). Results: The results showed that errors increased over the years, presenting 28 errors/month in the first year and 58.6 errors/month in the last, and that the most frequent types of errors are shipment omission (n = 1532; 39.0%) and dispensing with wrong dose or amount (n = 827; 21.0%). The medication class prescribed most involved in errors was anti-infective agents for systemic use (n = 806; 20.5%). Among the potentially dangerous drugs, those with action on the nervous system (n = 271; 32.8%) were the most misdispensed, also having omission as the main type of error, and its main representative was diazepam (n = 84; 31.0%). Conclusions: The amount of dispensing errors (more than one per day, on average) highlights the importance of the professional pharmacist as a potential generator to transform this scenario, both managerially, by proposing safety barriers, and clinically, by monitoring the process of medication use.

A realidade das informações da política de medicamentos especializados nos websites das Secretarias Estaduais de Saúde / The reality of the information of the specialized drug policy on the websites of the State Health Departments / La realidad de la información especializada sobre políticas de medicamentos en los sitios web del Departamento de Salud del Estado

O objetivo desse artigo é analisar como os sites das Secretarias Estaduais de Saúde da Paraíba, Bahia, Santa Catarina e Rio Grande do Sul disponibilizam informações sobre a política de medicamentos brasileira para os usuários do SUS. Com base em uma metodologia qualitativa, observa-se uma variedade de formas de organização e apresentação das informações estruturadas em uma linguagem predominantemente técnica, em desacordo com o nível de instrução da população, em oposição à uma comunicação pública que deve ser, segundo a norma legal, acessível e compreensível por gestores, profissionais e atores da sociedade civil, superando o linguajar do corpo técnico-burocrático para que a política pública seja apropriada pela sociedade. Ao identificar uma distância existente entre lei e realidade, conclui-se enunciando limites e desafios a serem superados pelos agentes políticos no aprofundamento e desenvolvimento de metodologias voltadas para a qualidade do acesso às informações da política pública de medicamentos pela população.

The objective of this article is to analyze how the websites of the State Health Departments of Paraíba, Bahia, Santa Catarina and Rio Grande do Sul provide information about the Brazilian drug policy for SUS users. Based on a qualitative methodology, a variety of forms of organization and presentation of structured information are observed in a predominantly technical language, in disagreement with the level of education of the population of these states, as opposed to a public communication that must be, according to the legal norm, accessible and understandable by managers, professionals and civil society actors, overcoming the language of the technical-bureaucratic body so that public policy is appropriated by society. When identifying a distance between law and reality, it concludes by stating a limits and challenges to be overcome by the political agents in the deepening and development of methodologies focused on the quality of access to information on public policy of medicines by the population.

El propósito de este documento es analizar cómo los sitios web de los Departamentos de Salud del Estado de Paraíba, Bahía, Santa Catarina y Rio Grande do Sul proporcionan información sobre la política de drogas de Brasil a los usuarios del SUS. Basado en una metodología cualitativa, se puede observar una variedad de formas de organización y presentación de información estructurada en un lenguaje predominantemente técnico, en desacuerdo con el nivel educativo de la población, en oposición a una comunicación pública que debe ser, según la norma, legal, accesible y comprensible para gerentes, profesionales y actores de la sociedad civil, superando el lenguaje del cuerpo técnico-burocrático para que la sociedad se apropie de las políticas públicas. Al identificar una distancia existente entre la ley y la realidad, concluimos estableciendo límites y desafíos que deben superar los agentes políticos en la profundización y el desarrollo de metodologías dirigidas a la calidad del acceso a la información de las políticas públicas sobre medicamentos por parte de la población.

La "nueva normalidad": ¿qué opinan nuestros pacientes? / The "new normality": what do our patients think?

OBJETIVO: Valorar la satisfacción percibida con el programa de Telefarmacia y envío a domicilio implantado, así como las preferencias de los pacientes y /o cuidadores por el modelo asistencial de atención farmacéutica y dispensación cuando se alcance la "nueva normalidad". MÉTODO: Se diseñó una encuesta electrónica anónima mediante la aplicación Microsoft Forms. La población diana fueron los pacientes, o cuidadores, atendidos en la Unidad de Atención Farmacéutica a Pacientes Externos mediante el modelo de Telefarmacia y envío de medicación a su domicilio entre el 30 de abril al 18 de mayo de 2020. RESULTADOS: Se enviaron 327 cuestionarios, obteniendo una tasa de respuesta del 45,0%. El 95,9% indicó que recibió la medicación correctamente en su domicilio, ajustándose al tiempo estimado de entrega y en perfecto estado. El 99,3% refirió estar satisfecho con el servicio de Telefarmacia y envío a domicilio. El 76,2% prefieren, una vez finalizado el estado de alarma, la Telefarmacia y envío a domicilio de la medicación. La única variable sociodemográfica que se asoció de manera significativa con las preferencias de los pacientes por el modelo de Telefarmacia y envío a domicilio fue la distancia al domicilio del paciente. CONCLUSIONES: Se considera necesario adecuar los modelos asistenciales, debiendo incorporar a la práctica diaria el modelo de atención farmacéutica telemática, junto con el envío domiciliario de medicación, modelo válido, sustentado en la factibilidad de los envíos domiciliarios, el mantenimiento de la atención farmacéutica y la satisfacción y preferencias de los pacientes. Afortunadamente, los primeros pasos están dados y el proceso es irreversible

AIM: To assess the perceived satisfaction with the implemented Telepharmacy and home drug delivery program, as well as the preferences of patients and / or caregivers for the healthcare model of pharmaceutical care and dispensing when the "new normality" is reached. METHOD: An anonymous electronic survey was designed using the Microsoft Forms application. The target population were the patients, or caregivers, treated in the Outpatient Unit using the Telepharmacy model who received the prescribed medication in their homes between April 30 to May 18, 2020. RESULTS: 327 questionnaires were sent, obtaining a response rate of 45.0%. 95.9% indicated that they received the medication correctly at home, adjusting to the estimated delivery time and in perfect condition. 99.3% reported being satisfied with the Telepharmacy and home delivery service. 76.2% prefer, once the alarm state is over, Telepharmacy and home drug delivery of the medication. The only sociodemographic variable that was significantly associated with patient preferences for the Telepharmacy and home drug delivery model was the distance to the patient's home. CONCLUSIONS: The healthcare models should be modified, and the telematic pharmaceutical care model should be incorporated into daily practice together with the home delivery of medication. It is considered a valid model, based on the feasibility of home delivery, the maintenance of pharmaceutical care and patient satisfaction and preferences. Fortunately, the first steps are taken, and the process is irreversible

Encuesta Nacional de la SEFH-2019: características generales, recursos humanos, materiales y sistemas de información en los Servicios de Farmacia Hospitalaria en España / SEFH National Survey-2019: general characteristics, staffing, material resources and information systems in Spain's hospital pharmacy departments

OBJETIVO: Dar a conocer los resultados referentes a características generales, recursos humanos, materiales y sistemas de información de la encuesta nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) 2019 sobre la situación de los Servicios de Farmacia Hospitalaria españoles. MÉTODO: Se envió un cuestionario on line a los responsables de los 368 Servicios de Farmacia Hospitalaria españoles registrados en el directorio de socios de la SEFH. El cuestionario incluía 77 preguntas agrupadas en ocho dimensiones. La información se recogió entre marzo y septiembre de 2019. RESULTADOS: La tasa global de respuesta fue del 54,3%. El 69% de los hospitales eran de titularidad pública y el tamaño más representado de 101-250 camas. El 9% permanecía abierto durante las 24 horas y el 57,5% no disponía de ninguna modalidad de atención continuada. La dispensación a pacientes externos durante la tarde se realizaba en el 41,9% de los centros. El 52,7% de los Servicios de Farmacia estaban acreditados por una norma de calidad. La media de farmacéuticos especialistas por Servicio de Farmacia fue 5,34 (desviación estándar [DE]: 6,22). El 47% de los farmacéuticos trabajaban al menos media jornada en las unidades clínicas. En cuanto a los sistemas automatizados rotativos de almacenamiento y dispensación, de media los Servicios de Farmacia disponían de 0,3 (DE: 0,7) y 0,9 (DE: 1,4) según fueran de tipo horizontal o vertical, respectivamente. El 16,1% de las camas hospitalarias estaban asistidas por sistemas automatizados de dispensación, llegando al 33,5% en hospitales con > 1.000 camas. El 3% de los Servicios de Farmacia Hospitalaria disponía de un sistema robotizado para la preparación de quimioterapia y el 24,8% de un sistema de trazabilidad y seguridad. Las bombas de infusión inteligentes se utilizaban en el 21,4% de los centros. La prescripción electrónica estaba implantada en el 98,8% de los hospitales para pacientes ingresados y en el 62% para pacientes ambulantes. CONCLUSIONES: En los Servicios de Farmacia Hospitalaria españoles existe una infradotación de farmacéuticos especialistas, a pesar de haberse duplicado su incorporación a las unidades clínicas. Destaca un crecimiento en la automatización de las actividades logísticas de dispensación, pero existe un importante margen de mejora en sistemas robotizados y de trazabilidad de las preparaciones. Conocer estos resultados puede resultar de gran utilidad para establecer planes de actuación

OBJECTIVE: To publicize the results regarding the general characteristics, human resources, materials and information systems of Spanish hospital pharmacy departments arising from SEFH's 2019 Survey on the Situation of Spanish Hospital Pharmacy Departments. METHOD: An online questionnaire was sent to the heads of the 368 hospital pharmacy departments affiliated to SEFH. The questionnaire included 77 questions grouped into 8 dimensions. The information was collected between March and September 2019. RESULTS: The overall response rate was 54.3%. Sixty-nine percent of hospitals were public and the most commonly reported hospital size was 101-250 beds. Nine percent of responding hospitals remained open round the clock and 57.5% did not offer a continued care service. A total of 41.9% of hospitals dispensed medications to outpatients in the afternoon and 52.7% of hospital pharmacy departments were accredited to some quality standard. The mean number of specialist pharmacists per pharmacy Department was 5.34 (SD: 6.22); 47% of pharmacists spent at least half their working day in a clinical unit. Hospital pharmacy departments had a mean of 0.3 (SD: 0.7) or 0:9 (SD: 1.4) automated storage and dispensing carousels, depending on whether they were horizontal or vertical, respectively. A total of 16.1% of beds were assisted by automated dispensing systems, a figure that reached 33.5% in hospitals with more than 1,000 beds. Three percent of hospital pharmacy departments had a robotized system for compounding chemotherapy medications and 24.8% had a traceability and safety system. Smart infusion pumps were used by 21.4% of hospitals. Electronic prescriptions were implemented in 98.8% of hospitals for inpatients and in 62% for outpatients. CONCLUSIONS: Spanish hospital pharmacy departments face a shortage of specialist pharmacists, although incorporation of such professionals to clinical units has doubled in the last few years. There has been an increase in the level of automation of the logistic processes involved in medication dispensing, but there is still significant room for improvement in the area of robotized dispensing and compounding traceability systems. This data could play an invaluable role in the design of future action plans

Assistência farmacêutica no componente especializado: um estudo de análise lógica / Specialized component of pharmaceutical care: a logical analysis / Asistencia farmacéutica en el componente especializado: un estudio de análisis lógico

Este estudo objetivou realizar uma análise lógica das atividades de assistência farmacêutica em um serviço de referência, vinculado ao componente especializado em um município do semiárido baiano, com o intuito de mapear os processos e atividades implementados para assegurar a integralidade das práticas definidas pelo Ministério da Saúde. A pesquisa teve natureza qualitativa, avaliativa e descritiva e foi realizada em duas etapas: uma análise documental que derivou do modelo teórico; e uma aplicação de questionários aos farmacêuticos que atuaram ou atuam no serviço do componente especializado. Foi indicada uma imagem objetiva ideal; as atividades técnico-gerenciais estavam adequadas ao âmbito local. Contudo, foi descoberto que as atividades técnico-assistenciais estavam restritas à dispensação dos medicamentos conforme os protocolos clínicos. Constatou-se que as atividades técnico-gerenciais são realizadas como preconizadas e as técnico-assistenciais divergem daquilo recomendado pelas diretrizes políticas.

This study carries out a logical analysis of pharmaceutical care in a referral service, linked to specialized component, in a municipality in Bahia, Brazil, to map the procedures and activities implemented to ensure their comprehensiveness as defined by the Ministry of Health. The qualitative, evaluative and descriptive research was developed in two stages: a documentary analysis, derived from the theoretical model; and questionnaires applied to pharmacists who work or have worked in the specialized component service. Results showed an ideal objective image; the technical-managerial activities proved adequate at the local level. However, the technical care activities showed to be restricted to dispensing the drugs according to clinical protocols. In conclusion, the technical-managerial activities are carried out as recommended, while the technical care ones diverge from the policy guidelines.

Este estudio tuvo por objetivo realizar un análisis lógico de las actividades de la asistencia farmacéutica en un servicio de referencia vinculado al componente especializado en un municipio del semiárido baiano (Brasil), con el propósito de mapear los procesos y actividades implementados para asegurar la integralidad de las prácticas definidas por el Ministerio de Salud. El estudio fue de naturaleza cualitativa, evaluativa y descriptiva, realizado en dos etapas: un análisis documental que derivó el modelo teórico; y una aplicación de cuestionarios a los farmacéuticos que actuaron o actúan en el servicio del componente especializado. Los resultados indicaron una imagen objetivo ideal y que las actividades técnico-gerenciales eran adecuadas en el ámbito local. Sin embargo, las actividades técnico-asistenciales estaban restringidas a la dispensación de los medicamentos conforme a los protocolos clínicos. Se concluye que las actividades técnico-gerenciales son realizadas como preconizadas, y las técnico-asistenciales divergen de lo recomendado por las directrices políticas.

Farmacia Militar en la crisis sanitaria por la COVID-19 / Military Pharmacy in health crisis due to COVID-19

La especialidad fundamental Farmacia del Cuerpo Militar de Sanidad, tiene como cometidos la dirección de los órganos e instalaciones de los servicios farmacéuticos, el abastecimiento y mantenimiento de los recursos sanitarios, la formulación de especificaciones técnicas, la catalogación de productos farmacéuticos, el análisis de productos químicos, biológicos y toxicológicos, así como protección sanitaria en ambiente nuclear, biológico y químico. A través de las diferentes estructuras de las Fuerzas Armadas en las que se integran oficiales farmacéuticos, se han empleado todas las capacidades disponibles con el fin de dar respuesta a la reciente crisis sanitaria por la COVID-19 ocasionada por el virus SARS-CoV-2. Así, se ha participado en el planeamiento y ejecución de la Operación Balmis, bajo la autoridad del Jefe de Estado Mayor de la Defensa (JEMAD) y el Comandante del Mando de Operaciones (CMOPS), con acciones de análisis de la información y asesoramiento en el ámbito farmacéutico. Por otra parte, Farmacia Militar ha centrado esfuerzos en la fabricación y logística del recurso sanitario siguiendo los criterios de eficacia y eficiencia exigidos en esta excepcional situación, abarcando el proceso completo desde la gestión de la adquisición o producción propia, hasta la distribución o dispensación del recurso tanto en el seno de las Fuerzas Armadas, como en las solicitudes de apoyo realizadas por autoridades civiles en materia de sanidad. Por último, se ha potenciado la capacidad diagnóstica de los laboratorios con presencia farmacéutica, implementado nuevas técnicas de detección del agente viral e incluyendo nuevos parámetros bioquímicos relacionados con COVID-19 en la cartera de servicios. La nueva magnitud de los recursos sanitarios implicados en esta crisis sanitaria ha identificado la necesidad de constituir una reserva estratégica en el ámbito nacional, para la acción conjunta de las Fuerzas Armadas y el Ministerio de Sanidad

The Ministry of Defence's Pharmaceutical Services have the task of directing organisms and facilities of the pharmaceutical services, the supply and maintenance of medical materiel, the formulation of technical specifications, the cataloguing of pharmaceutical products, the analysis of chemical, biological and toxicological products as well as health protection in nuclear, biological and chemical environments. Through the different structures of the Armed Forces in which pharmaceutical officers are integrated, all available capabilities have been utilized in order to respond to the recent health crisis COVID-19 caused by the SARS-CoV-2. As such, this has been carried out in the planning and execution of Operation Balmis, under the authority of the Chief of Defence Staff (JEMAD in Spanish) and the Commander of the Operations Command (CMOPS in Spanish), with tasks such as providing pharmaceutical information and advice. On the other hand, the Military Pharmacy has focused its efforts on military manufacturing and logistics of pharmaceuticals and medical materiel following the criteria of effectiveness and efficiency required in these unprecedented circumstances, covering the entire process from the management of acquisition or production, to distribution or dispensation both within the Armed Forces, and in requests for support made by civilian authorities in matters of health. Finally, the diagnostic capabilities of laboratories with a pharmaceutical presence has been enhanced, new detection techniques for the viral agent have been implemented and new biochemical parameters related to COVID-19 have been included in the service portfolio. The new magnitude of pharmaceuticals and medical materiel involved in this health crisis has highlighted the need to constitute a national strategic pharmaceutical stockpile, for a joint Armed Forces - Ministry of Health action

Tratamiento ambulatorio involuntario: implicaciones éticas y deontológicas / Involuntary outpatient treatment: the ethical implications

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Opinión de los psiquiatras sobre el tratamiento ambulatorio involuntario / Psychiatrists' opinion about involuntary outpatient treatment

INTRODUCCIÓN: El tratamiento ambulatorio involuntario (TAI) es una forma de tratamiento obligatorio de carácter extrahospitalario aplicado en la comunidad, que pretende mejorar la adhesión al tratamiento de las personas con una enfermedad mental grave, sin conciencia de enfermedad, en los que el abandono terapéutico supone un riesgo alto de recaída, con aparición de conductas disruptivas y/o autoagresivas o heteroagresivas, hospitalizaciones repetidas y urgencias frecuentes. La aplicación del TAI no está exenta de polémica y, por tanto, la necesidad o no de su regulación legislativa en España es un tema controvertido desde hace varios años, que encuentra tanto defensores como detractores. OBJETIVO: Recoger la opinión de los psiquiatras clínicos y médicos internos residentes en psiquiatría acerca del tratamiento ambulatorio involuntario y su regulación legislativa. MATERIAL Y MÉTODO: Se trata de un estudio de carácter descriptivo. La población de estudio está compuesta por 42 profesionales clínicos de la salud mental (32 psiquiatras y 10 médicos internos residentes en psiquiatría), los cuales estaban ejerciendo en alguno de los dispositivos de los que se compone el Servicio de Psiquiatría del Complejo Hospitalario Universitario de Huelva al inicio del estudio (en marzo de 2018). Se realizó una encuesta personal en formato papel constituida por diez cuestiones sobre el TAI a cada uno de los miembros de la muestra. RESULTADOS: El 85,7% de los clínicos conoce la iniciativa actual de intentar llevar a cabo la regulación legislativa del TAI, estando de acuerdo con dicha regulación el 92,8% de ellos. En este sentido, un 83,3% está en contra de que estén reguladas medidas más coercitivas para el paciente psiquiátrico, como el internamiento involuntario o la incapacitación civil, y no lo esté el TAI. Por otra parte, un 78,6% de los profesionales de la salud mental cree que el TAI es beneficioso para los pacientes, mientras que un 95,2% piensa que también es beneficioso para sus familias. Por otro lado, el 78,6% de los clínicos no considera estigmatizante la aplicación del TAI a los enfermos mentales graves. CONCLUSIÓN: La gran mayoría de los clínicos ve necesaria la regulación legislativa del tratamiento ambulatorio involuntario en España, al considerarlo beneficioso para el enfermo mental grave y su familia

INTRODUCTION: Involuntary outpatient treatment (IOT) is a kind of compulsory outpatient treatment, whose aim is to improve the adherence to the treatment in people with severe mental illness and with no awareness of disease. In these cases, therapeutic abandonment involves a high risk of relapse, with appearance of disruptive and/or self-aggressive or hetero-aggressive behavior, repeated hospitalizations and frequent emergencies. The application of IOT is not an issue without contention. Therefore, the need of legislative regulation in Spain has been a controversial subject for several years, and there are both advocates and opponents. OBJECTIVE: The objective of this study is to bring together the opinion of clinical psychiatrists and resident doctors in psychiatry on the involuntary outpatient treatment and its legislative regulation. MATERIAL AND METHOD: This study is descriptive in nature. The study population consists of 42 clinical professionals in mental health (32 psychiatrists and 10 resident doctors in psychiatry). At the beginning of this study (March 2018), some of these professionals were working in the Psychiatry Department's facilities of the University Hospital Complex of Huelva. A personal survey in paper form consisting of ten questions about IOT was carried out to each member of this study. RESULTS: 85.7% of clinicians know the current initiative that tries to carry out the legislative regulation of IOT, and 92.8% of them agree to such regulation. In this sense, 83.3% of them are against the fact that more coercive measures for the psychiatric patients such as the involuntary commitment or the civil incapacitation are regulated and IOT is not. On the one hand, 78.6% of the professionals in mental health believe that IOT is beneficial for the patients. Moreover, 95.2% of them think that is beneficial for their relatives, too. On the other hand, 78.6% of clinicians do not consider that the application of IOT to mentally-ill patients is stigmatizing. CONCLUSIONS: The vast majority of clinicians think that the legislative regulation of involuntary outpatient treatment is necessary in Spain, and they think this treatment is beneficial not only for the patient but also for their family

Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma® / Efficacy, safety and regulatory aspects of orphan drugs for rare diseases: Zolgensma®'s case study

Objetivo: discutir o processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil, com base no caso Zolgensma®, e avaliar criticamente as evidências disponíveis até o momento sobre a eficácia e a segurança do Zolgensma® no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Metodologia: estudo descritivo realizado no Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês (NATS-HSL) em junho de 2019. Resultados: em abril de 2019, o uso do Zolgensma® para AME foi regulamentado nos Estados Unidos com base em dois estudos clínicos abertos (sem mascaramento), sem grupo comparador paralelo (e, portanto, não randomizados). Essas limitações metodológicas aumentam a incerteza nos resultados encontrados. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou estratégias para regulamentar o processo e os prazos de análise das submissões de registro de novos medicamentos para doenças raras, caso do Zolgensma®. Conclusão: faz-se necessário ampliar o debate em torno do processo de regulamentação e de incorporação de medicamentos órfãos para doenças raras no Brasil. O debate deve incluir as evidências relacionadas aos efeitos ­ benefícios e riscos ­ desses medicamentos, e maior clareza nos critérios para concessão de registro e recomendação de incorporação em sistemas de saúde. (AU).

Objective: to discuss the regulatory process of drugs for rare diseases in Brazil, based on the Zolgensma® case, and to critically evaluate the evidence so far available on the efficacy and safety of Zolgensma® for treating spinal muscular atrophy (SMA). Methods: descriptive study conducted at the Health Technology Assessment Center of the Sírio Libanês Hospital (NATS-HSL) in June 2019. Results: in April 2019, the use of Zolgensma® for SMA was regulated in the United States based on two open-lable (unmasked), non-comparative (and therefore non-randomized) studies. These methodological limitations increase the uncertainty related to study results. The National Agency of Sanitary Surveillance (Anvisa) has approved strategies to regulate the process and specific deadlines for completing the appraisal process of new medicines for rare diseases, such as Zolgensma®. Conclusion: it is necessary to broaden the debate about the process of regulation and incorporation of orphan drugs for rare diseases in Brazil. This debate should include evidence related to the effects (benefits and risks) of these drugs, and greater transparency of the criteria indispensable for granting registration and recommendation of incorporation into health systems. (AU).

Objetivo: analizar el proceso de fármacos reguladores para enfermedades raras en Brasil, con base en el caso Zolgensma, y para evaluar críticamente la evidencia disponible hasta el momento sobre la eficacia y seguridad de Zolgensma® nel tratamiento de atrofia muscular espinal (AME). Métodos: estudio descriptivo realizado en el Centro de Evaluación de Tecnología de Salud del Hospital Sírio-Libanês (NATS-HSL) en junio de 2019. Resultados: en abril de 2019, el uso de Zolgensma® para la AME se reguló en los Estados Unidos basado en dos estudios abiertos (no enmascarados), no comparativos (y por lo tanto no aleatorios). Estas limitaciones metodológicas aumentan la incertidumbre en los resultados encontrados. La Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria en Brasil (Anvisa) ha aprobado estrategias para regular el proceso y los plazos de análisis de las solicitudes de registro de nuevos fármacos para enfermedades raras, el caso de Zolgensma. Conclusión: es necesario ampliar el debate sobre el proceso de regulación e incorporación de medicamentos huérfanos para enfermedades raras en Brasil. Este debate debe incluir evidencia relacionada con los efectos (beneficios y riesgos) de estos medicamentos y una mayor transparencia en los criterios para otorgar el registro y la recomendación de incorporación a los sistemas de salud. (AU).

Variabilidad de la prestación farmacéutica a centros sociosanitarios residenciales desde los servicios de farmacia de hospital / Variability of pharmaceutical provision to nursing homes from hospital pharmacy services

Objetivo: Analizar la situación y la posible variabilidad de la prestación farmacéutica a centros sociosanitarios residenciales públicos incluidos en un proyecto piloto vinculados a un servicio de farmacia de hospital del Servicio Andaluz de Salud. Método: Estudio multicéntrico transversal. Se diseñó un cuestionario que incluye preguntas englobadas en: características del centro, legislación, guía farmacoterapéutica y prescripción, preparación y transporte, dispensación, administración, actividad farmacéutica y datos asistenciales. Resultados: Se incluyeron los 13 centros del proyecto piloto; todos respondieron las 36 preguntas del cuestionario. Todos disponían de depósito de medicamentos. Todos dispensaban en dosis unitaria individualizada. Tres centros sociosanitarios no disponían de puesto de trabajo para el farmacéutico. El farmacéutico no se desplazaba al centro en tres de ellos. Conclusiones: Aunque existe cierta variabilidad en la prestación farmacéutica a los centros sociosanitarios del pilotaje, se han identificado tanto fortalezas (por ejemplo, dispensación de medicamentos en dosis unitaria), como puntos de mejora (como el aumento de la presencia del farmacéutico en los centros)

Objective: To analyse the situation and the possible variability of pharmaceutical provision to public nursing homes included in the "Project pilot" from hospital pharmacy services of the Andalusian Health Service. Method: Cross-sectional multicenter study. A questionnaire of 36 questions including: nursing homes characteristics, legislation, pharmacotherapeutic guide and prescription, preparation and transport, dispensation, administration, pharmaceutical activity and healthcare data. Results: We included 13 nursing homes. Everyone had a medicines store. All dispensed in individualized unit dose. Three nursing homes did not have a work space for the pharmacist. The pharmacist did not move to the nursing home in three of them. Conclusions: Although there is variability in the pharmaceutical provision to nursing homes included in the "Pilot Project", we have identified strengths (unit dose system of medication distribution) and opportunities to improve (increase of the time of presence of the pharmacist in the nursing homes)

NORD - National Organization for Rare Disorders

NORD, a 501(c)(3) organization, is a patient advocacy organization dedicated to individuals with rare diseases and the organizations that serve them. NORD, along with its more than 280 patient organization members, is committed to the identification, treatment, and cure of rare disorders through programs of education, advocacy, research, and patient services.

Orphanet

A Orphanet é um recurso único que reúne a informação e promove o conhecimento sobre as doenças raras de forma a melhorar o seu diagnóstico, o cuidado e tratamento dos doentes com este grupo de doenças. A Orphanet apresenta os dados sobre as doenças raras com elevados padrões de qualidade e garante, a todos os interessados, uma igualdade no acesso ao conhecimento. A Orphanet mantém a nomenclatura Orphanet de doenças raras (número ORPHA), essencial para uma melhoria da visibilidade das doenças raras nos sistemas de informação em saúde e na investigação clínica.

Rare Disease Day

Rare Disease Day takes place on the last day of February each year. The main objective of Rare Disease Day is to raise awareness amongst the general public and decision-makers about rare diseases and their impact on patients' lives. The campaign targets primarily the general public and also seeks to raise awareness amongst policy makers, public authorities, industry representatives, researchers, health professionals and anyone who has a genuine interest in rare diseases.